3月26日，國內首個且目前唯一獲批用于系統(tǒng)性治療罕見病腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的一類創(chuàng)新藥貝捷邁? （鹽酸匹米替尼膠囊），由北京積水潭醫(yī)院率先開出全球首例處方，隨后在中山大學附屬第一醫(yī)院、北京大學第三醫(yī)院、寧波市第六醫(yī)院等多地開出首批處方。這標志著該藥物正式進入臨床應用，為TGCT患者提供了手術之外的系統(tǒng)性治療新選擇。

首方落地，TGCT治療邁入新階段

TGCT是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，主要發(fā)生于關節(jié)、腱鞘或滑膜組織，可導致受累關節(jié)出現(xiàn)進行性加重的腫脹、疼痛、僵硬及活動功能受限，雖不致命，卻嚴重影響患者日常活動能力和生活質量。

“過去，TGCT臨床治療選擇有限，尤其是腫瘤復發(fā)或無法手術切除的患者長期面臨治療困境。”北京積水潭醫(yī)院牛曉輝教授表示，既往治療主要依賴手術方式，但對于腫瘤反復復發(fā)或因病灶位置、范圍而無法手術切除的患者，手術治療往往難以滿足其需求，患者亟需安全、有效的系統(tǒng)性藥物治療方案。”貝捷邁? 的臨床落地填補了這一空白，有望使TGCT從依賴反復手術的難治性疾病，逐步轉變?yōu)榭梢酝ㄟ^口服靶向藥實現(xiàn)規(guī)范化、全程化管理的慢性疾病，為患者帶來了重回正常生活軌道的希望。”

首報首批，加速惠及中國患者

作為國內首個且目前唯一獲批用于治療TGCT的一類創(chuàng)新藥物，貝捷邁? 于2025年12月獲國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于手術切除可能會導致功能受限或出現(xiàn)較嚴重并發(fā)癥的癥狀性TGCT成年患者，為患者提供了療效確切且耐受性良好的系統(tǒng)性治療選擇。

值得指出的是，在默克全球布局中，貝捷邁? 是首款率先在中國申報、獲批的創(chuàng)新藥物，也是首個源自中國、進而惠及全球的外部創(chuàng)新成果。從遞交到獲批僅用時約6.5個月，更是彰顯了中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)的成熟與“中國速度”。目前，該藥物的上市申請已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）受理，源于中國的創(chuàng)新成果正逐步走向世界舞臺。“這一刻，我們倍感使命重大。”默克中國醫(yī)藥健康業(yè)務董事總經(jīng)理穆安德表示：“我們很欣慰看到貝捷邁? 在中國多家醫(yī)院投入臨床應用，真正造福患者。未來，我們將繼續(xù)秉持‘齊心為病患’的初心，加速創(chuàng)新，與合作伙伴攜手共進，推動藥物可及，讓醫(yī)藥創(chuàng)新的曙光照亮更多患者及其家庭的前路。”

他進一步強調了默克深耕中國的戰(zhàn)略：“我們的戰(zhàn)略是雙向的：一方面將中國納入全球早期臨床開發(fā)體系，推動中國同步參與、同步受益，確保中國成為公司全球創(chuàng)新藥物上市的第一梯隊國家；另一方面幫助中國本土孵化的卓越成果走向世界，讓源自中國的創(chuàng)新加速惠及全球更多患者。”

共筑健康中國，多方合力為罕見病“破冰”

當前，全球已知罕見病超過7000種，受影響的患者約3.5億人。但由于單病種患者基數(shù)小、研發(fā)成本高、基礎數(shù)據(jù)匱乏等多重因素，約95%的罕見病仍缺乏有效治療手段，許多患者長期處于“無藥可醫(yī)”的困境。

為應對這一挑戰(zhàn)，我國持續(xù)完善罕見病政策體系，加快診療規(guī)范建設，并通過審評審批提速、醫(yī)保準入支持等方式，激勵創(chuàng)新藥研發(fā)供給，不斷提升罕見病診療與保障能力。

面對巨大未被滿足的臨床需求及政府的鼓勵引導，醫(yī)藥企業(yè)正持續(xù)加大在罕見病領域的投入和布局。基于“全球特藥創(chuàng)新者”的戰(zhàn)略定位，默克將罕見腫瘤作為核心發(fā)力點之一。在產(chǎn)品層面，除與和譽合作，推動貝捷邁? 加速惠及患者外，默克還通過收購美國生物技術公司SpringWorks等舉措，持續(xù)拓展罕見腫瘤產(chǎn)品管線，覆蓋更多適應癥。在生態(tài)層面，默克積極與本土創(chuàng)新力量開展合作，在藥物研發(fā)、準入、支付及患者管理全鏈條構建開放協(xié)同的合作體系，助力中國罕見病整體診療水平的提升。

中國罕見病防治體系正加速走向成熟。臨床專家的堅守，醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新，監(jiān)管政策的支持，多方合力為罕見病患者的生命“破冰”。隨著更多創(chuàng)新成果走出實驗室、走進醫(yī)院、走向患者，中國數(shù)千萬罕見病患者正迎來回歸正常生活的希望與繼續(xù)前行的力量。“健康中國”不讓任何一個人掉隊的承諾，也正在一次次具體而真實的臨床實踐中被堅定地兌現(xiàn)。