11月30日，由人民日報健康客戶端主辦、金賽藥業(yè)公益支持的“2025致敬醫(yī)者盛典·兒童安全用藥學(xué)術(shù)交流會”在人民日報社舉行。會議以“集智、創(chuàng)新、守護(hù)”為主題，同步啟動“中青年醫(yī)生成長計劃——繁星滿天科普工程”，為兒科醫(yī)療人才培養(yǎng)與兒童用藥科普注入新動能。

清華大學(xué)中國發(fā)展規(guī)劃研究院常務(wù)副院長董煜在會上深度解讀“十五五”規(guī)劃目標(biāo)中健康醫(yī)藥領(lǐng)域的新要求與新機(jī)遇。他指出，兒童成長是最根本的民生之一，關(guān)切應(yīng)延伸至兒童成長全過程，構(gòu)建覆蓋身、心、社全方位健康發(fā)展的系統(tǒng)工程，此項工作與經(jīng)濟(jì)長遠(yuǎn)發(fā)展緊密相關(guān)。董煜表示，“十五五”規(guī)劃建議中，現(xiàn)代化產(chǎn)業(yè)體系、科技創(chuàng)新、國內(nèi)市場等任務(wù)與醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)關(guān)聯(lián)尤為密切，“人民對健康的需求在哪里，產(chǎn)業(yè)方向就在哪里”。

國家衛(wèi)生健康委兒童用藥專家委員會主任委員王天有提出，當(dāng)前兒科臨床用藥仍存在“劑量靠猜、用藥靠掰”的情況，兒童臨床用藥遵循診療規(guī)范、經(jīng)長期臨床驗(yàn)證安全有效至關(guān)重要。他強(qiáng)調(diào)，真實(shí)世界研究為兒童合理用藥提供了重要依據(jù)，以矮小癥為例，診療正從“經(jīng)驗(yàn)醫(yī)學(xué)”向“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)”全面轉(zhuǎn)型，用藥選擇需以說明書適應(yīng)證和國內(nèi)指南為基石，兼顧規(guī)范化與個體化治療。

中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會候任主委、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院兒童醫(yī)院院長羅小平教授表示，醫(yī)學(xué)會及相關(guān)組織將持續(xù)依據(jù)循證醫(yī)學(xué)證據(jù)制定疾病診療方案，推動診療指南和規(guī)范應(yīng)用，臨床醫(yī)生應(yīng)遵循指南規(guī)范診療并結(jié)合說明書合理用藥。他提到，目前我國已啟動兒童生長激素長期療效和安全性評價項目，將構(gòu)建全球數(shù)據(jù)規(guī)模領(lǐng)先的相關(guān)臨床數(shù)據(jù)庫。

中華醫(yī)學(xué)會兒科內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師鞏純秀教授分享了金賽藥業(yè)研發(fā)的U型PEG化長效生長激素10年研發(fā)和使用成果。該藥物自2014年上市以來，已累計應(yīng)用于大量兒童，建立了系統(tǒng)的真實(shí)世界追蹤研究體系。鞏純秀同時指出，我國兒童矮小發(fā)病率為3%，總數(shù)約700萬人，但目前就診率和治療率仍不足5%。

金賽藥業(yè)總經(jīng)理、首席科學(xué)家金磊博士介紹，生物制劑藥物安全性的提升需要長期的工藝質(zhì)量風(fēng)險識別和改進(jìn)，以及大量患者用藥反饋。為保障藥品安全性，金賽藥業(yè)投入大量資金精進(jìn)工藝，建成大規(guī)模中試和生產(chǎn)基地，實(shí)現(xiàn)高純度PEG量產(chǎn)。目前，企業(yè)正在推進(jìn)超長效月制劑與口服制劑的研發(fā)，月制劑生長激素已提交新藥臨床試驗(yàn)申請，口服小分子藥物的臨床試驗(yàn)申請已獲受理。

在圓桌討論環(huán)節(jié)，專家們圍繞“立足兒科服務(wù)年，共話高質(zhì)量兒童健康發(fā)展新愿景”“布局‘十五五’規(guī)劃，對話兒科創(chuàng)新研發(fā)路徑與新未來”等熱點(diǎn)難點(diǎn)話題深入探討，從“十五五”規(guī)劃健康醫(yī)藥導(dǎo)向、兒童臨床用藥規(guī)范、健康科普賦能等多維度，為兒童安全用藥與全生命周期健康發(fā)展提供了清晰路徑。