“基因快遞卡車”實現(xiàn)多功能精準(zhǔn)遞送

科技日報訊 （記者張夢然）據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院官網(wǎng)報道，該院資助的研究團(tuán)隊成功開發(fā)出“基因快遞卡車”——一種多功能基因遞送系統(tǒng)，能夠以極高精度靶向人腦和脊髓中的多種神經(jīng)細(xì)胞類型。這一突破為未來實現(xiàn)精準(zhǔn)大腦基因治療奠定了基礎(chǔ)，有望安全、高效地調(diào)控異常腦部活動。相比之下，目前大多數(shù)腦部疾病療法主要集中在緩解癥狀，而非從根源上干預(yù)病因。

該遞送系統(tǒng)可將遺傳物質(zhì)精準(zhǔn)傳遞至大腦和脊髓的特定細(xì)胞中，用于研究或治療目的。它不僅革新了科學(xué)家探索神經(jīng)回路的方式，還提供了一種無需依賴轉(zhuǎn)基因動物即可在多個物種中進(jìn)行神經(jīng)科學(xué)研究的新工具。

研究人員將這一系統(tǒng)形象地比喻為“基因快遞卡車”，專門負(fù)責(zé)將特定的“基因包裹”投送到大腦和脊髓中的目標(biāo)細(xì)胞區(qū)域。借助這些遞送工具，人們能以前所未有的精度訪問并操控中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的特定細(xì)胞群。

新系統(tǒng)基于一種經(jīng)過改造的小型腺相關(guān)病毒作為載體，可將DNA高效導(dǎo)入靶細(xì)胞。該技術(shù)具有廣泛的適用性，已在多個物種及實驗系統(tǒng)中驗證，包括手術(shù)切除的腦組織樣本。這標(biāo)志著該工具已具備進(jìn)入廣泛應(yīng)用階段的潛力。

此次發(fā)布的工具包包含數(shù)十種可靶向關(guān)鍵腦細(xì)胞類型的遞送系統(tǒng)，涵蓋興奮性神經(jīng)元、抑制性中間神經(jīng)元、紋狀體與皮質(zhì)亞型、腦血管細(xì)胞，以及脊髓中控制運動、常在肌萎縮側(cè)索硬化癥和脊髓性肌萎縮癥等疾病中受損的神經(jīng)元。此外，該平臺還包括一個由人工智能支持的計算程序，可識別特定腦細(xì)胞中開啟基因表達(dá)的“光開關(guān)”，大幅節(jié)省人們在尋找這類調(diào)控元件上的時間和精力。

這一系列創(chuàng)新工具將極大推動對人類大腦功能與疾病的深入研究。特別是它能夠靶向前額葉皮層中的特定細(xì)胞（這一區(qū)域與決策能力和其他高級認(rèn)知功能密切相關(guān)）。同時，也為研究帕金森病、阿爾茨海默病、亨廷頓病、癲癇、肌萎縮側(cè)索硬化癥等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病，以及各類神經(jīng)精神疾病的發(fā)病機(jī)制提供了全新手段。

這項成果代表了神經(jīng)科學(xué)和基因治療領(lǐng)域的重要飛躍，為揭示人腦奧秘、開發(fā)新型治療策略開辟了廣闊前景。